Zdá sa, že máte zablokovanú reklamu

Fungujeme však vďaka príjmom z reklamy a predplatného. Podporte nás povolením reklamy alebo kúpou predplatného.

Ďakujeme, že pozeráte .pod lampou. Chceli by ste na ňu prispieť?

Deep biotech Mira Gašpárka: Aké je mať biznis v génoch?

.miroslav Gašpárek .stĺpčeky .veda

Jednu z najväčších nádejí pre pacientov trpiacich doposiaľ nevyliečiteľnými vzácnymi chorobami predstavuje génová terapia. Tento liečebný prístup však nepredstavuje len nové vedecké, ale aj biznisové výzvy.

Deep biotech Mira Gašpárka: Aké je mať biznis v génoch?

gény, špecifické úseky DNA, sú zodpovedné za výrobu všetkých možných proteínov v našom tele: od tých, ktoré tvoria štruktúru našich vlasov, až po tie, ktoré umožňujú vode a soli dostávať sa zvnútra bunky von.  Tento zložitý orchester génov však niekedy obsahuje nástroje, ktoré hrajú zlé tóny. Chyby v našej genetickej informácii môžu viesť k mnohým ochoreniam, ktoré sú často smrteľné (spinálna muskulárna atrofia), alebo značne skracujú život (Pompeho choroba). Liečba týchto chorôb je často prevažne symptomatická: takže potláča prejavy ochorenia, no nelieči  ho. A často žiadna liečba vôbec neexistuje. 

Tu nastupuje génová terapia, ktorej cieľom je opraviť poškodený gén v daných bunkách a tak viesť k definitívnemu vyliečeniu pacienta, bez potreby ďalšej liečby. Génová terapia tak stojí na čele revolúcie v biotechnologickom priemysle. Najlepšie jej prísľub ilustruje Zolgensma, génová terapia fokusovaná na spinálnu muskulárnu atrofiu – devastačné ochorenie, ktoré v závažnejších formách zabíja novorodencov už v druhom roku života.

 

Celý článok si môžete prečítať, ak si kúpite Digital predplatné .týždňa. Ponúkame už aj možnosť kúpiť si spoločný prístup na .týždeň a Denník N.

predplatiť

Ak ste našli chybu, napíšte na web@tyzden.sk.
.diskusia
.posledné
.neprehliadnite